06.12.2021, czasu amerykańskiego, Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) ogłosiła pozytywne wyniki badań klinicznych fazy III swojego kandydata na lek, Trofinetide.Badanie fazy III, zwane Lavender, służy głównie do oceny bezpieczeństwa i skuteczności trofinetydu w leczeniu zespołu Retta (RS).Do badania włączono 189 osób, wszystkie kobiety w wieku 5-20 lat z RS.
Lavender było podwójnie ślepą, randomizowaną, kontrolowaną placebo, trwającą 12 tygodni próbą z połączonymi pierwszorzędowymi punktami końcowymi RSBQ (RS Behavioral Questionnaire) i CGI-I (ang. Clinical Outcome Global Rating Scale), ocenianymi odpowiednio przez personel pielęgniarski i lekarzy;klucz Drugim punktem końcowym jest Skala Rozwoju Komunikacji i Zachowań Symbolicznych dla Niemowląt i Małych Dzieci (CSBS-DP-IT-Social), która jest używana głównie do oceny rozwoju zachowań społecznych, werbalnych i symbolicznych u niemowląt i małych dzieci w wieku 6-24 miesięcy i może być stosowany w przypadku autyzmu. Wczesne badania przesiewowe pod kątem objawów opóźnienia rozwojowego i innych opóźnień rozwojowych, zgodnie z oceną personelu pielęgniarskiego.
Wyniki wykazały, że Trofinetyd miał znaczną poprawę w obu pierwszorzędowych punktach końcowych w porównaniu z placebo.Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych RSBQ dla placebo i trofinetydu w 12. tygodniu wyniosły -1,7 vs -5,1 (p=0,0175);Wyniki CGI-I wynosiły 3,8 vs 3,5 (p=0,0030).Tymczasem zmiana od wartości początkowej w CSBS-DP-IT-Social wyniosła -1,1 i -0,1 odpowiednio dla placebo i Trofinetydu.
Zarówno pierwszorzędowe, jak i pierwszorzędowe drugorzędowe punkty końcowe leczenia Lavender wykazały potencjał trofinetydu w leczeniu RS, jednak należy zauważyć, że wskaźnik przerwania leczenia w ramach badania związanego z pojawiającymi się zdarzeniami niepożądanymi (TEAE) był wyższy w ramieniu trofinetydu w porównaniu z placebo. , Obydwa wyniosły odpowiednio 2,1% i 17,2%.Wśród nich najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi były:
① Biegunka – Trofinetyd wynosił 80,6% (97,3% z nich było łagodne do umiarkowanego), a placebo 19,1%;
② Wymioty – Trofinetyd wynosił 26,9% (96% z nich było łagodnych do umiarkowanych), a placebo 9,6%;
③ Poważne zdarzenia niepożądane wystąpiły u 3,2% badanych w obu grupach.
Osoby biorące udział w badaniu Lavender będą nadal otrzymywać trofinetyd po zakończeniu badania lub w otwartych badaniach ekspansji Lilac i Lilac-2, a >95% uczestników, którzy ukończyli badanie Lavender, zdecydowało się przejść na otwarte badanie Lilac ekspansja Badania, wyniki zostaną przedstawione na nadchodzącym spotkaniu medycznym.
Czas publikacji: 17 lutego-2022