W latach 2021-12-06, w USA, Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) ogłosiła pozytywne wyniki najwyższej klasy badania klinicznego fazy III kandydata na leki, Trofinetide. Badanie fazy III, zwane lawendą, jest stosowane głównie do oceny bezpieczeństwa i skuteczności trofinetydu w leczeniu zespołu Retta (RS). W sumie zapisano 189 osób, wszystkie kobiety w wieku 5-20 lat z Rs.
Lawenda była podwójnie ślepą, randomizowaną, kontrolowaną placebo próbą 12 tygodni z połączonymi pierwszorzędowymi punktami końcowymi kwestionariusza behawioralnego RS (RSBQ) i wyników klinicznych globalnej skali oceny (CGI-I), ocenianej odpowiednio przez personel pielęgniarski i lekarzy; Kluczowym wtórnym punktem końcowym jest skala rozwoju zachowań komunikacyjnych i symbolicznych dla niemowląt i małych dzieci (CSBS-DP-IT-IT-IT), która służy głównie do oceny rozwoju zachowań społecznych, werbalnych i symbolicznych u niemowląt i małych dzieci w wieku 6–24 miesięcy wieku, i może być stosowana do autyzmu wczesnych badań badań przesiewowych w kierunku badań rozwojowych i innych rozwinięć, jako aspekt przez personel pielęgniarski.
Wyniki wykazały, że trofinetyd miał znaczącą poprawę w obu pierwotnych punktach końcowych w porównaniu z placebo. Zmiany od wartości wyjściowej w RSBQ dla placebo i trofinetydu w 12. tygodniu wyniosły -1,7 vs -5,1 (p = 0,0175); Wyniki CGI-I wynosiły 3,8 vs 3,5 (p = 0,0030). Tymczasem zmiana od wartości wyjściowej w CSBS-DP-IT-Social wyniosła odpowiednio -1,1 i -0,1 dla placebo i trofinetydu.
Zarówno pierwotne, jak i pierwotne wtórne punkty końcowe lawendy wykazały potencjał trofinetydu w leczeniu RS, jednak należy zauważyć, że odsetek badanego leczenia odstawienia związanego z pojawiającymi się zdarzeniami niepożądanymi (TEAES) było wyższe w ramieniu Trofinetide w porównaniu z placebo, dwa wyniosły 2,1% i 17,2%. Wśród nich najczęstsze zdarzenia niepożądane były:
① biegunka - Trofinetyd wynosił 80,6% (z czego 97,3% było łagodnych do umiarkowanych), a placebo wynosił 19,1%;
② Wymioty - Trofinetyd wynosił 26,9% (z których 96% było łagodnych do umiarkowanych), a placebo było 9,6%;
③ Poważne zdarzenia niepożądane wystąpiły u 3,2% osób w obu grupach.
Badani w próbie lawendy będą nadal otrzymywać trofinetyd po zakończeniu badania lub w badaniach ekspansji liliowej i liliowej i liliowej, a> 95% badanych, którzy ukończyli badanie lawendy, zdecydowało się przejść na badania ekspansji otwartej lili, ustalenia zostaną przedstawione na nadchodzącym spotkaniu lekarskim.
Czas po: 17-2022