Plozasiran

Plozasiran (API)

Zastosowanie badań:
Plozasiran API to syntetyczny mały interferujący RNA (siRNA) opracowany do leczenia hipertriglicerydemii i powiązanych z nią zaburzeń sercowo-naczyniowych i metabolicznych. Działa on naAPOC3Gen kodujący apolipoproteinę C-III, kluczowy regulator metabolizmu trójglicerydów. W badaniach naukowych Plozasiran jest wykorzystywany do badania strategii obniżania poziomu lipidów opartych na RNAi, specyficzności wyciszania genów oraz długo działających metod leczenia schorzeń takich jak rodzinny zespół chylomikronemii (FCS) i mieszana dyslipidemia.

Funkcjonować:
Plozasiran działa poprzez wyciszanieAPOC3mRNA w wątrobie, co prowadzi do obniżenia poziomu apolipoproteiny C-III. To sprzyja nasileniu lipolizy i klirensu lipoprotein bogatych w triglicerydy z krwiobiegu. Jako substancja czynna (API), Plozasiran umożliwia rozwój długo działających terapii mających na celu znaczące obniżenie poziomu triglicerydów i zmniejszenie ryzyka zapalenia trzustki i zdarzeń sercowo-naczyniowych u pacjentów z ciężkimi lub genetycznymi zaburzeniami lipidowymi.