API oligonukleotydów
-
Inclisiran sodu
Inklisiran sodu (API) jest badany głównie w dziedzinie interferencji RNA (RNAi) oraz terapii sercowo-naczyniowej. Jako dwuniciowe siRNA ukierunkowane na gen PCSK9, jest ono wykorzystywane w badaniach przedklinicznych i klinicznych do oceny długo działających strategii wyciszania genów w celu obniżenia poziomu LDL-C (cholesterolu lipoprotein o niskiej gęstości). Służy również jako związek modelowy do badania systemów dostarczania siRNA, stabilności oraz terapii RNA ukierunkowanych na wątrobę.
-
Donidalorsen
Donidalorsen API to oligonukleotyd antysensowy (ASO) badany pod kątem leczenia dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) i powiązanych z nim stanów zapalnych. Jest on badany w kontekście terapii ukierunkowanych na RNA, mających na celu zmniejszenie ekspresjiprekalikreina osoczowa(mRNA KLKB1). Naukowcy wykorzystują Donidalorsen do badania mechanizmów wyciszania genów, farmakokinetyki zależnej od dawki oraz długoterminowej kontroli stanu zapalnego zależnego od bradykininy.
-
Fitusiran
Fitusiran API to syntetyczny mały interferujący RNA (siRNA) badany głównie w hemofilii i zaburzeniach krzepnięcia. Jego celem jestantytrombina (AT lub SERPINC1)gen w wątrobie, aby zmniejszyć produkcję antytrombiny. Naukowcy wykorzystują Fitusiran do badania mechanizmów interferencji RNA (RNAi), wyciszania genów specyficznych dla wątroby oraz nowych strategii terapeutycznych w celu przywrócenia równowagi krzepnięcia u pacjentów z hemofilią A i B, z inhibitorami lub bez.
-
Givosiran
Givosiran API to syntetyczny mały interferujący RNA (siRNA) badany w leczeniu ostrej porfirii wątrobowej (AHP). Działa on specyficznie naALAS1Gen (syntaza kwasu aminolewulinowego 1), który uczestniczy w szlaku biosyntezy hemu. Naukowcy wykorzystują Givosiran do badań nad terapiami opartymi na interferencji RNA (RNAi), wyciszaniem genów ukierunkowanym na wątrobę oraz modulacją szlaków metabolicznych zaangażowanych w porfirię i pokrewne zaburzenia genetyczne.
-
Plozasiran
Plozasiran API to syntetyczny mały interferujący RNA (siRNA) opracowany do leczenia hipertriglicerydemii i powiązanych z nią zaburzeń sercowo-naczyniowych i metabolicznych. Działa on naAPOC3Gen kodujący apolipoproteinę C-III, kluczowy regulator metabolizmu trójglicerydów. W badaniach naukowych Plozasiran jest wykorzystywany do badania strategii obniżania poziomu lipidów opartych na RNAi, specyficzności wyciszania genów oraz długo działających metod leczenia schorzeń takich jak rodzinny zespół chylomikronemii (FCS) i mieszana dyslipidemia.
-
Zilebesiran
Zilebesiran API to badany mały interferujący RNA (siRNA) opracowany do leczenia nadciśnienia. Jego celem jestAGTGen, który koduje angiotensynogen – kluczowy składnik układu renina-angiotensyna-aldosteron (RAAS). W badaniach naukowych Zilebesiran jest wykorzystywany do badania metod wyciszania genów w celu długoterminowej kontroli ciśnienia krwi, technologii dostarczania RNAi oraz szerszej roli szlaku RAAS w chorobach układu sercowo-naczyniowego i nerek.