Inclisiran sodu

Inclisiran sodu (API)

Zastosowanie badań:
Inklisiran sodu (API) jest badany głównie w dziedzinie interferencji RNA (RNAi) oraz terapii sercowo-naczyniowej. Jako dwuniciowe siRNA ukierunkowane na gen PCSK9, jest ono wykorzystywane w badaniach przedklinicznych i klinicznych do oceny długo działających strategii wyciszania genów w celu obniżenia poziomu LDL-C (cholesterolu lipoprotein o niskiej gęstości). Służy również jako związek modelowy do badania systemów dostarczania siRNA, stabilności oraz terapii RNA ukierunkowanych na wątrobę.

Funkcjonować:
Działanie API Inclisiranu sodu polega na wyciszaniu genu PCSK9 w hepatocytach, co prowadzi do zmniejszenia produkcji białka PCSK9. Skutkuje to zwiększonym recyklingiem receptorów LDL i większym usuwaniem cholesterolu LDL z krwi. Jego funkcja jako długo działającego środka obniżającego poziom cholesterolu potwierdza jego zastosowanie w leczeniu hipercholesterolemii i zmniejszaniu ryzyka chorób sercowo-naczyniowych. Jako API, stanowi główny składnik aktywny preparatów na bazie Inclisiranu.