Givosiran

Givosiran (API)

Zastosowanie badań:
Givosiran API to syntetyczny mały interferujący RNA (siRNA) badany w leczeniu ostrej porfirii wątrobowej (AHP). Działa on specyficznie naALAS1Gen (syntaza kwasu aminolewulinowego 1), który uczestniczy w szlaku biosyntezy hemu. Naukowcy wykorzystują Givosiran do badań nad terapiami opartymi na interferencji RNA (RNAi), wyciszaniem genów ukierunkowanym na wątrobę oraz modulacją szlaków metabolicznych zaangażowanych w porfirię i pokrewne zaburzenia genetyczne.

Funkcjonować:
Givosiran działa poprzez redukcję ekspresjiALAS1w hepatocytach, zmniejszając w ten sposób akumulację toksycznych pośredników hemu, takich jak ALA (kwas aminolewulinowy) i PBG (porfobilinogen). Pomaga to zapobiegać atakom neurovisceralnym związanym z ostrą porfirią wątrobową. Jako substancja czynna (API), giwosiran jest aktywnym składnikiem farmaceutycznym leków opartych na RNAi, zaprojektowanych w celu zapewnienia długotrwałej kontroli AHP po podaniu podskórnym.