Fitusiran

Fitusiran (API)

Zastosowanie badań:
Fitusiran API to syntetyczny mały interferujący RNA (siRNA) badany głównie w hemofilii i zaburzeniach krzepnięcia. Jego celem jestantytrombina (AT lub SERPINC1)gen w wątrobie, aby zmniejszyć produkcję antytrombiny. Naukowcy wykorzystują Fitusiran do badania mechanizmów interferencji RNA (RNAi), wyciszania genów specyficznych dla wątroby oraz nowych strategii terapeutycznych w celu przywrócenia równowagi krzepnięcia u pacjentów z hemofilią A i B, z inhibitorami lub bez.

Funkcjonować:
Fitusiran działa poprzez tłumienie ekspresji antytrombiny, naturalnego antykoagulantu, zwiększając w ten sposób generację trombiny i sprzyjając tworzeniu się skrzepu. Mechanizm ten oferuje profilaktyczne podejście do leczenia, mające na celu zmniejszenie liczby epizodów krwawienia u pacjentów z hemofilią. Jako substancja czynna (API), Fitusiran jest stosowany jako składnik aktywny w długo działających terapiach podskórnych, mających na celu poprawę jakości życia i zmniejszenie obciążenia leczeniem zaburzeń krzepnięcia.