Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Zastosowanie badań:
Donidalorsen API to oligonukleotyd antysensowy (ASO) badany pod kątem leczenia dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE) i powiązanych z nim stanów zapalnych. Jest on badany w kontekście terapii ukierunkowanych na RNA, mających na celu zmniejszenie ekspresjiprekalikreina osoczowa(mRNA KLKB1). Naukowcy wykorzystują Donidalorsen do badania mechanizmów wyciszania genów, farmakokinetyki zależnej od dawki oraz długoterminowej kontroli stanu zapalnego zależnego od bradykininy.

Funkcjonować:
Donidalorsen działa poprzez selektywne wiązanie się zKLKB1mRNA, zmniejszający produkcję prekalikreiny osoczowej – kluczowego enzymu w układzie kalikreina-kinina, odpowiedzialnego za wywoływanie obrzęku i stanu zapalnego w HAE. Obniżając poziom kalikreiny, Donidalorsen pomaga zapobiegać atakom HAE i zmniejszać nasilenie choroby. Jako substancja czynna (API) stanowi główny składnik terapeutyczny w opracowywaniu długo działających, podskórnie podawanych leków na HAE.